Sperimentato farmaco intelligente contro la leucemia a “cellule capellute”

Perugia, 14 settembre 2015 – Un team di ricercatori italiani, guidati dall’ematologo Brunangelo Falini, direttore della Struttura Complessa di Ematologia con Trapianto di Midollo Osseo dell’Ospedale S. Maria Misericordia di Perugia, ha sperimentato un nuovo farmaco intelligente per combattere la leucemia detta “a cellule capellute“, una rara forma di tumore del sangue a crescita molto lenta causata dalla trasformazione tumorale dei linfociti B, un tipo particolare di globuli bianchi.

[easy_ad_inject_1]Lo studio, pubblicato sulla prestigiosa rivista scientifica New England Journal of Medicine, è stato realizzato grazie al contributo dell’Airc, l’Associazione Italiana per la Ricerca sul Cancro.

Si tratta di un enorme passo avanti nella ricerca contro il cancro che apre la strada a nuovi approcci terapeutici. Il farmaco sperimentato, il “vemurafenib“, si assume oralmente ed ha meno effetti collaterali rispetto alla tradizionale chemioterapia.

Lo studio è stato condotto in due fasi, una in Italia e una negli Stati Uniti. Ai pazienti coinvolti è stata somministrata una dose di 960 mg di vemurafenib due volte al giorno. La terapia è durata 16 settimane nello studio italiano e 18 in quello americano su un totale di 49 pazienti.

I risultati della sperimentazione svolta in Italia hanno evidenziato una sopravvivenza senza recidiva per 19 mesi tra i pazienti con risposta completa alla terapia, e di 6 mesi tra quelli con risposta parziale. Negli Stati Uniti, il tasso di sopravvivenza ad un anno senza recidiva è stato del 73%, mentre il tasso di sopravvivenza globale è stato del 91%.

Questa particolare forma di tumore del sangue viene detta “a cellule capellute”, per la presenza di tipici prolungamenti sulla superficie delle cellule leucemiche che richiamano la forma tipica dei capelli. Questo tipo di leucemia oltre a causare una drastica riduzione delle cellule del sangue, espone anche il paziente ad un elevato rischio di infezioni, oltre che ad un ingrossamento della milza.

La leucemia a cellule capellute è causata da una lesione genetica, nello specifico, dalla mutazione del gene chiamato Braf V600E, scoperto nel 2011 proprio nel laboratorio del professor Falini.

“Abbiamo iniziato uno studio clinico utilizzando un farmaco intelligente, il vemurafenib, che inibisce selettivamente il gene Braf mutato in pazienti con leucemia a cellule capellute resistenti a chemioterapie convenzionali. Lo studio si riferisce proprio ai risultati ottenuti nei 49 pazienti trattati con questo farmaco. La risposta clinica è arrivata nel 96-100% dei casi resistenti ad altre terapie, con il 35-42% di remissioni complete. La risposta al farmaco si ottiene nel giro di 2-4 mesi”

ha spiegato il professor Brunangelo Falini.

“Abbiamo usato vemurafenib in monoterapia. Tuttavia, gli inibitori di BRAF potrebbero essere combinati con anticorpi monoclonali anti-CD20 (ad esempio, rituximab) potenzialmente per eradicare cellule leucemiche capellute resistenti agli inibitori”

concludono i ricercatori.
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Autore: Vincent Dimaggio

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